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光遗传疗法首次让失明40年的盲人重见光明



近年来,随着现代医学技术的突飞猛进,基础医学尤其是免疫学、分子生物学以及遗传学的研究也朝着深度和广度挺进,使得一些遗传性疾病的基因诊断和治疗成为可能。然而面对早发性色素性视网膜炎,目前也仅有针对RPE65基因突变的基因替代疗法“Luxturna”可有效应对。